Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Uusi lähestymistapa on lupaava frontotemporaalisen dementian hoidossa prekliinisissä kokeissa.
Viimeksi tarkistettu: 02.07.2025
">Otsalohkodementia on parantumaton aivosairaus, joka aiheuttaa muistinmenetystä, puhehäiriöitä ja persoonallisuuden muutoksia. 5–12 prosentissa tapauksista taudin laukaisee progranuliinipitoisuuden lasku. Tämän proteiinin puutos johtaa proteiinien hajoamishäiriöihin, mikä puolestaan aiheuttaa liukenemattomien myrkyllisten proteiinien kertymistä. Tämä puolestaan johtaa aivojen tulehdukseen, hermosolujen kuolemaan ja merkittävään keskushermoston toimintahäiriöön.
Otsalohkodementia on periytyvä 40 %:ssa tapauksista: vastaavan geneettisen mutaation kantajat sairastuvat väistämättä. LMU:n lääketieteellisen tiedekunnan ja Saksan neurodegeneratiivisten sairauksien keskuksen (DZNE) tutkijat ovat tiiviissä yhteistyössä sanfranciscolaisen Denali Therapeuticsin kanssa kehittäneet uuden terapeuttisen lähestymistavan aivojen puuttuvan proteiinin korvaamiseksi. He julkaisivat tuloksensa Science Translational Medicine -lehdessä.
Terapeuttinen lähestymistapa
"Lisäsimme progranuliinigeenin viruksen genomiin", selittää tohtori Anja Capel, LMU:n biolääketieteellisen keskuksen vanhempi tutkija ja yksi artikkelin pääkirjoittajista. Sitten tiimi injektoi muunnetut virukset hiirimallien verenkiertoon. "Virus kohdistuu maksasoluihin, jotka alkavat tuottaa progranuliinia suuria määriä ja erittävät sitä vereen."
Lähestymistapa siis välttää virusten suoran kulkeutumisen aivoihin, mikä lisää vakavien sivuvaikutusten riskiä.
Jotta tämä perifeerinen lähestymistapa toimisi, tutkijat käyttivät kikkaa ohittaakseen veri-aivoesteen, joka normaalisti estää biomolekyylien vaihdon veren ja aivojen välillä. Denali Therapeuticsin kehittämä erityinen "aivosukkula" mahdollistaa aineiden tehokkaan kuljettamisen tämän esteen yli.
Merkittävä oireiden väheneminen hiirimallissa
"Kerta-annon jälkeen viruksella tarkistimme, olivatko oireet lievittyneet", sanoo professori Dominique Paquette aivohalvauksen ja dementian tutkimuslaitoksesta (ISD), toinen tutkimuksen pääkirjoittaja ja SyNergy-huippuosaamisklusterin jäsen. Kävi ilmi, että proteiinien hajoamisen häiriöt, liukenemattomien myrkyllisten proteiinien kertyminen, aivojen tulehdus, liikehäiriöt ja hermosolujen kuolema olivat vähentyneet merkittävästi. "Seuraava vaihe oli tutkia, voitaisiinko tätä lähestymistapaa siirtää ihmisiin kantasolumallien avulla." Myös tässä havaittiin merkittävää taudin oireiden vähenemistä. Tutkijat ovat siten osoittaneet, että progranuliinin osittaiseen menetykseen perustuvia frontotemporaalisen dementian muotoja voidaan hoitaa prekliinisissä tutkimuksissa korvaushoidolla.
Tieteidenvälisen yhteistyön merkitys
Tällainen kattava ja monitieteinen tutkimus on mahdollista vain tiimissä. "Olen iloinen, että SyNergy-huippuosaamisklusterimme tarjoaa meille ainutlaatuisia mahdollisuuksia tässä suhteessa. Samalla tämä tutkimus korostaa yhteistyömme vahvistamisen tärkeyttä johtavien biotekniikkayritysten kanssa, jotta voimme ottaa tutkimuksemme käyttöön kliinisessä käytännössä mahdollisimman nopeasti potilaiden hyödyksi", sanoo professori Christian Haass LMU:n biolääketieteellisestä keskuksesta, yksi SyNergy:n johtavista tutkijoista ja tiedottaja.