Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Kystisen fibroosin hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämisessä on tehty läpimurto
Lääketieteen asiantuntija
Viimeksi tarkistettu: 01.07.2025
Harvardin solubiologit Massachusettsin yleisessä sairaalassa ovat tehneet läpimurron kystisen fibroosin hoitoon tarkoitettujen lääkkeiden kehittämisessä. Kystinen fibroosi on tappava sairaus, joka vaatii vuosittain noin 500 ihmishenkeä maailmanlaajuisesti.
Tutkijat ohjelmoivat kystistä fibroosia sairastavien potilaiden ihosoluja uudelleen indusoiduiksi pluripotenteiksi kantasoluiksi (iPS-soluiksi), jotka ovat samanlaisia kuin alkion kantasolut, ja kasvattivat keuhkoepiteeliä, joka on spesifistä kystiseen fibroosiin liittyvää hengitysteiden sairausta sairastaville potilaille.
Harvardin tutkijat voivat nyt kasvattaa tätä kudosta rajattomasti. Kaikissa laboratoriossa saaduissa epiteelisoluissa on delta 508 -mutaatio, joka aiheuttaa noin 70 prosenttia kaikista kystisen fibroosin tapauksista ja 90 prosenttia Yhdysvalloissa diagnosoiduista taudeista. Lisäksi sen soluissa on myös G551D-mutaatio, jota esiintyy kahdella prosentilla kaikista kystistä fibroosia sairastavista potilaista.
Työtä ohjasi Jayaraj Rajagopal, ja se julkaistiin Cell Stem Cell -lehden liitteessä.
Harvardin kantasoluinstituutin johtajiin kuuluvan Douglas Meltonin mukaan "tämän tutkimuksen tulokset mahdollistavat miljoonien solujen hankkimisen lääkeseulontaan, ja ensimmäistä kertaa kystistä fibroosia sairastavien ihmisten soluja voidaan käyttää kokeellisten lääkkeiden kohteina".
Rajagopalin ja kollegoiden luoma epiteelikudos tarjoaa myös soluja hengityselinsairauksien, kuten astman, keuhkosyövän ja kroonisen keuhkoputkentulehduksen, tutkimukseen. Tämä voisi nopeuttaa myös näiden sairauksien hoitojen kehittämistä.
Kommentoidessaan ryhmänsä saavutusta Rajagopal toteaa: "Emme puhu kystisen fibroosin parannuskeinosta, vaan ainoastaan lääkkeestä, joka voi lievittää taudin pääongelmaa – hengityselinten epiteelin vaurioita.
Kystinen fibroosi, joka havaitaan ihmisen ensimmäisinä elinpäivinä tai varhaislapsuudessa, on ennenaikaisen kuolleisuuden syy. Tällä hetkellä potilaat voivat elää jopa 30 vuotta samanaikaisten infektioiden tehokkaan hoidon ja taudin varhaisen lääketieteellisen ja geneettisen diagnoosin ansiosta. Näistä saavutuksista huolimatta kystisen fibroosin alkuperäisen syyn hävittämisessä on onnistuttu vain vähän. Yhden kystisen fibroosin transmembraanista johtavuussäätelijää koodaavan geenin vika aiheuttaa ulkoisten eritteiden rauhasten eritteiden paksuuntumista. Eritteiden ulosvirtauksen vaikeutumisen seurauksena hengityselimissä, haimassa ja ruoansulatuskanavassa tapahtuu muutoksia, ja epiteelin värekarvojen toiminta häiriintyy.
"Olemme luoneet loistavan solulinjan nähdäksemme, onko lääke tehokas G551D-mutaation vaikutuksia vastaan, ja nyt pyrimme seulomaan lääkkeitä, jotka kohdistuvat delta 508 -mutaatioon", Rajagopal sanoo.
[