Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Wiskott-Aldrichin oireyhtymän hoito
Lääketieteen asiantuntija
Viimeksi tarkistettu: 04.07.2025
Wiskott-Aldrichin oireyhtymän ensisijainen hoito on hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT). Wiskott-Aldrichin oireyhtymää sairastavien potilaiden eloonjäämisaste HLA-identtisiltä sisaruksilta tehdyn kantasolusiirron jälkeen on jopa 80 %. Elinsiirto HLA-identtisiltä, ei-sukulaisilta luovuttajilta on tehokkainta alle 5-vuotiailla lapsilla. Toisin kuin HLA-identtisiltä luovuttajilta tehty kantasolusiirto, osittain yhteensopivien (haploidenttisten) sukua olevien luovuttajien kantasolusiirron tulokset eivät ole olleet yhtä vaikuttavia, vaikka monet angoralaiset raportoivat 50–60 %:n eloonjäämisasteen, mikä on varsin hyväksyttävää ottaen huomioon taudin huonon ennusteen ilman kantasolusiirtoa.
Splenektomia vähentää verenvuotoriskiä, mutta siihen liittyy lisääntynyt sepsiksen riski. Splenektomia lisää verenkierrossa olevien verihiutaleiden määrää ja kokoa.
Jos Wiskott-Aldrichin oireyhtymä diagnosoidaan synnytyksessä, kallonsisäisen verenvuodon riskin vuoksi suositellaan synnytystä keisarileikkauksella.
Verihiutalesiirtoja tulisi välttää, ellei potilas ole vakavassa kuolemanvaarassa ja verenvuotoa voida hallita konservatiivisesti. Keskushermoston verenvuodot vaativat välitöntä verihiutalesiirtoa. Verihiutaleet ja muut verituotteet tulee sädehoitoa ennen verensiirtoa käänteishyljintäreaktion estämiseksi.
Koska Wiskott-Aldrichin oireyhtymää sairastavilla potilailla on heikentynyt vasta-aineiden tuotanto monille antigeeneille, suonensisäisen immunoglobuliinin (IVIG) profylaktista hoitoa suositellaan potilaille, joilla on usein infektioita. Koska seerumin immunoglobuliinit hajoavat nopeasti, optimaalinen IVIG-profylaktisen annoksen tulisi ylittää tavanomainen 400 mg/ng/kk, ja infuusioita voidaan antaa useammin, esimerkiksi 2–3 viikon välein.
Ekseema, erityisesti vaikea ekseema, voi vaatia monimutkaista antibioottihoitoa. Steroidivoiteet ja -voiteet ovat yleensä tehokkaita ekseeman hoidossa, mutta joskus voidaan tarvita lyhyitä systeemisten steroidien kuureja. Usein antibiootit parantavat ekseeman oireita, mikä viittaa siihen, että bakteeritekijä on osallisena sen kehittymisessä. On tarpeen ottaa huomioon ruoka-aineallergioiden esiintyminen ja muuttaa ruokavaliota vastaavasti.
Autoimmuunikomponentin kehittyessä suuret IVIG-annokset ja systeemiset steroidit voivat antaa positiivisen tuloksen, jolloin steroidiannosta voidaan pienentää.
Ennuste
Wiskott-Aldrichin oireyhtymää sairastavien potilaiden keskimääräinen elinajanodote ilman kantasolusiirtoa oli aiemmin 3,5 vuotta, tällä hetkellä se on 11 vuotta, mutta useimmat potilaat elävät yli 20 vuotta. Valitettavasti kolmannella elinvuosikymmenellä pahanlaatuisten kasvainten, erityisesti lymfoomien, todennäköisyys kasvaa merkittävästi. Onnistuneen kantasolusiirron jälkeen potilaat toipuvat täysin, heillä ei ole infektioita, verenvuotoa tai autoimmuunisairauksia, eikä pahanlaatuisten sairauksien ilmaantuvuus ole tällä hetkellä lisääntynyt.