Willebrandin taudin hoito

Kuten mitä tahansa perinnöllistä sairautta, von Willebrandin tautia ei voida parantaa; ainoastaan taudin ilmenemismuotojen hoito tai ehkäisy on mahdollista.

Spesifinen hemostaattinen vaikutus (von Willebrand -tekijäkonsentraatit, desmopressiini).

Von Willebrand -tekijää sisältävät valmisteet on tarkoitettu tyypin 3 ja muiden vakavien von Willebrand -tautityyppien hoitoon.

FFP:n käyttöönotto von Willebrandin taudissa hemostaattisiin tarkoituksiin ei ole järkevää sen von Willebrand -tekijän suhteellisen alhaisen pitoisuuden vuoksi. Veren hyytymistekijä VIII (kryoprecipitaatti) sisältää 10 kertaa enemmän von Willebrand -tekijää tilavuusyksikköä kohden. Sen haittoja ovat suuri verensiirtoinfektioiden riski ja suuri määrä painolastiaineita, mukaan lukien sellaisia, joilla on voimakas immunogeeninen aktiivisuus. Siksi sen käyttö on irrationaalista alhaisesta hinnasta huolimatta.

Tehokkain on puhdistettujen, viruksella inaktivoitujen tiivisteiden (veren hyytymistekijä VIII + von Willebrand -tekijä) käyttö.

Desmopressiini

Antidiureettisen hormonin vasopressiinin synteettinen analogi - 1-deamino-8-D-arginiinivasopressiini (desmopressiini) - stimuloi von Willebrand -tekijän vapautumista varastosta, mikä johtaa tekijän pitoisuuden nousuun veriplasmassa. Desmopressiini on tehokkain tyypin 1 von Willebrand -taudissa, mutta vaikutus on mahdollinen myös tyypissä 2A. Lääke annetaan kerran päivässä laskimoon tiputuksena annoksella 0,3 mikrog/kg 50-100 ml:ssa isotonista natriumkloridiliuosta 20-30 minuutin ajan tai ihon alle samalla annoksella laimentamatta. Saatavilla on annossuihkeita, jotka sisältävät erittäin väkevää desmopressiinia nenän kautta annettavaksi annoksella 150-300 mikrog. Pitkäaikainen käyttö (useita päiviä peräkkäin) johtaa takyfylaksian muodostumiseen von Willebrand -tekijän ehtymisen vuoksi varastosta. Ei suositella käytettäväksi alle 3-vuotiaille lapsille.

Antifibrinolyyttiset aineet

Aminokapronihappoa annetaan laskimoon tiputuksena nopeudella 100 mg/kg ensimmäisen tunnin aikana, sen jälkeen 30 mg/kg tunnissa. Suurin vuorokausiannos on 18 g. Se voidaan ottaa suun kautta. Traneksaamihappoa voidaan ottaa suun kautta tai laskimoon tiputuksena annoksella 20–25 mg/kg 8–12 tunnin välein. Käyttöaiheet: kohdun verenvuoto, suun limakalvojen verenvuoto, nenän ja ruoansulatuskanavan verenvuoto. Traneksaamihappoa käytetään yleensä yhdessä spesifisen hemostaattisen hoidon kanssa, mutta lievissä tapauksissa päälääkkeenä.

Virtsatieverenvuodon sattuessa antifibrinolyyttien käyttö on ehdottomasti vasta-aiheista verihyytymien aiheuttaman virtsateiden tukkeutumisriskin vuoksi.

Paikalliset hemostaattiset lääkkeet

Paikalliset hemostaatit - fibriiniliima, aminometyylibentsoehappo (hemostaattiset sienet ambenin kanssa) ja muut - on tarkoitettu kirurgiseen hoitoon ja hammaslääketieteessä. Etamsylaattia (disynonia) käytetään lisähemostaattisena lääkkeenä erilaisten etiologioiden verenvuodon tyrehdyttämiseen, ja se on usein tehokas nenäverenvuodon ehkäisyssä. Lääke annetaan parenteraalisesti annoksella 3-5 mg / kg 3 kertaa päivässä. Enteraalisesti otettuna annosta voidaan nostaa 1,5-2 kertaa.

Von Willebrandin taudin hoidon komplikaatiot

Von Willebrand -tekijän antaminen hemostaasia varten tyypin 3 von Willebrandin tautia sairastaville potilaille aiheuttaa inhibiittorin (estävien vasta-aineiden) muodostumisen 10–15 %:ssa tapauksista. Jos inhibiittoria esiintyy, von Willebrand -tekijäkonsentraattien antaminen on vasta-aiheista infuusion jälkeisten anafylaktisten reaktioiden riskin vuoksi.

Hemostaasiin voidaan käyttää rekombinanttia aktivoitua tekijä VII -konsentraattia (Eptacog alfa activated, NovoSeven) keskimäärin 90 mikrog/kg annoksella 2–4 tunnin välein, kunnes verenvuoto tyrehtyy. Antifibrinolyyttien käyttö ja inhibiittorin eliminointiin tähtäävät vaikutukset (hormonien käyttö, plasmafereesi, immunoglobuliinin laskimonsisäinen anto jne.) ovat aiheellisia.

Hankitun von Willebrandin taudin hoito

Oireenmukainen hoito ja/tai verenvuodon ehkäisy. Joissakin tapauksissa desmopressiini ja hyytymistekijä VIII -konsentraatti + von Willebrand -tekijä (veren hyytymistekijä VIII + von Willebrand -tekijä) ovat tehokkaita. Voidaan käyttää myös hyytymistekijää estävää kompleksia (Feiba Team 4 Immuno) ja eptakogia [alfa-aktivoitu] (NovoSeven). Patogeneettinen hoito sisältää perussairauden hoidon.

Von Willebrand -tekijävalmisteiden suositellut annokset valituissa kliinisissä tilanteissa lapsilla

Verenvuodon luonne	Annos, IU/kg	Merkintöjen määrä	Vaadittu plasmataso
Suuret leikkaukset, adenotonsillotomia (verenvuodon ehkäisy)	50–70	Kerran päivässä	>50% ennen sotakorvauksia
Pienet kirurgiset toimenpiteet (verenvuodon ehkäisy)	30–60	Kerran päivässä	>30–50 % ennen sotakorvauksia
Pienet kirurgiset toimenpiteet (verenvuodon ehkäisy)	30–60	Kerran päivässä	>30–50 % 2–3 päivää
Kohdun verenvuoto	50–80	Kerran päivässä	>50 % ennen irtisanomista
Nenäverenvuoto	30–60	Kerran	>30–50 %