Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Interferenssi-RNA alentaa turvallisesti ja tehokkaasti veren kolesteroli- ja triglyseridipitoisuuksia.
Viimeksi tarkistettu: 02.07.2025
Mount Sinai -tutkijoiden johtamassa kliinisessä tutkimuksessa on osoitettu, että pieni interferoiva RNA (siRNA), kokeellinen hoito, joka estää lipoproteiiniaineenvaihduntaan osallistuvaa geeniä, alentaa merkittävästi erityyppisten kolesteroli- ja triglyseriditasoja ihmisillä, joilla on sekamuotoinen hyperlipidemia, tila, jossa rasvat kerääntyvät vereen.
Kliinisissä tutkimuksissa saatujen alustavien turvallisuus- ja tehokkuustulosten rohkaisemisen lisäksi Mount Sinai -yliopiston tutkijat ovat havainneet, että RNA-interferenssihoito (RNAi) nimeltä zodasiran voi olla lupaava vaihtoehto useiden aterogeenisten lipoproteiinien pitoisuuksien merkittävään alentamiseen samalla, kun se vaatii harvempaa annostusta kuin perinteiset hoidot. Tulokset esiteltiin myöhäisvaiheen kliinisenä tutkimuksena Euroopan ateroskleroosikongressissa Lyonissa, Ranskassa, ja ne julkaistiin samanaikaisesti The New England Journal of Medicine -lehdessä.
Zodasiran (Arrowhead Pharmaceuticals) kohdistuu spesifiseen maksasoluissa ilmentyvään geeniin, joka tunnetaan nimellä angiopoietiinin kaltainen proteiini 3 (ANGPTL3). ANGPTL3 säätelee matalatiheyksisen lipoproteiinin (LDL), ei-HDL-kolesterolin (kaikkien "pahojen" kolesterolien, mukaan lukien LDL:n, mittari) ja triglyseridien pitoisuuksia. Useat tutkimukset ovat osoittaneet, että nämä yhdisteet lisäävät ateroskleroottisen sydän- ja verisuonisairauden riskiä.
"Tutkimuksemme on yksi ensimmäisistä ANGPTL3-RNA-estäjän kokeista, jonka etuna on pitkäaikainen geenien hiljentäminen ja harvinainen annostelu", sanoo tutkimuksen pääkirjoittaja, lääketieteen tohtori Robert Rosenson, lääketieteen professori (kardiologia) Icahn School of Medicinessä Mount Sinai -yliopistossa ja lipidien ja aineenvaihdunnan johtaja Mount Sinai Health Systemissä.
"Potilaille, joilla on sekamuotoinen hyperlipidemia ja jatkuvasti kohonnut LDL- ja ei-HDL-kolesteroli, zodasiraani voi laajentaa vaihtoehtoja 'pahan' kolesterolin alentamiseksi perinteisten hoitojen, kuten statiinien, ulkopuolelle, mikä voi johtaa potilaiden kannalta suotuisampiin tuloksiin."
Sekamuotoiselle hyperlipidemialle on ominaista rasvojen kertyminen vereen, ja se on usein perinnöllinen. Tästä sairaudesta kärsivät ihmiset voivat olla ylipainoisia ja heillä voi olla todennäköisemmin esidiabetes tai diabetes.
Globaalissa vaiheen 2b tutkimuksessa (tunnetaan nimellä ARCHES-2), johon osallistui 204 sekamuotoista hyperlipidemiaa sairastavaa potilasta, jotka saivat zodasiraania (50, 100 ja 200 mg) ja standardihoitoa, mukaan lukien statiineja, tutkijat havaitsivat merkittäviä laskuja kaikissa lipidiparametreissä.
Tämä sisälsi triglyseridien laskun 54–74 % lumelääkkeeseen verrattuna, LDL-kolesterolin laskun 20 %, ei-HDL-kolesterolin laskun 36 % ja jäännöskolesterolin laskun 73–82 % lumelääkkeeseen verrattuna. Jäännöskolesteroli mittaa "jäännös"- tai residuaalisten erittäin matalatiheyksisten lipoproteiinien (VLDL) määrää. Se mitataan laskemalla yhteen HDL ja LDL ja vähentämällä tämä summa yksilön kokonaiskolesterolista.
Jäännöskolesterolin vähentäminen on erityisen tärkeää, koska nämä jäännöskolesterolit voivat sisältää jopa neljä kertaa enemmän kolesterolia hiukkasta kohden kuin LDL:ää. Lisäksi aiemmat tutkimukset ovat osoittaneet yhteyden kohonneiden jäännöskolesterolitasojen ja lisääntyneen sydän- ja verisuonitautien riskin välillä.
Mount Sinai -yliopiston tutkijat olettivat aiempien geneettisten tutkimusten perusteella, että zodasiraanilla havaittu jäännöskolesterolin vähenemisen suuruus heidän tutkimuksessaan voisi tarkoittaa 20 prosentin vähenemistä toistuvissa merkittävissä sydäntapahtumissa.
ARCHES-2-tutkimuksessa havaittiin myös, että zodasiraani vähensi tehokkaasti apolipoproteiini B:tä, kehon lipidikuljetusproteiinia, jonka suurina pitoisuuksina on havaittu lisääntynyt sydän- ja verisuonitautien riski.
"Toisin kuin fibraatit ja kalaöljy, zodasiran alentaa apolipoproteiini B:tä ja voi siten olla lupaavampi potentiaalinen hoito sydän- ja verisuonitapahtumien riskin vähentämiseksi", toteaa tohtori Rosenson.
Tämän sekamuotoista hyperlipidemiaa sairastavilla potilailla tehdyn tutkimuksen tulokset perustuvat aiempiin ANGPTL3:n modulointia koskeviin ponnisteluihin käyttämällä evinakumabia, joka on Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksymä täysin ihmisperäinen monoklonaalinen vasta-aine ANGPTL3-proteiinia vastaan ja jonka homotsygoottista familiaalista hyperkolesterolemiaa (HoFH) sairastavien potilaiden hoitoon.
"Uskomme", Dr. Rosenson korostaa, "että näiden lupaavien tulosten perusteella tarvitaan lisätutkimuksia, jotta voidaan määrittää zodasiraanin, tutkimuslääkkeen, potentiaali sydän- ja verisuonitapahtumien riskin vähentämiseksi laajalla potilasjoukolla yhdellä ainoalla hoidolla, joka kohdistuu kaikkiin lipoproteiinifraktioihin."