Kokeellinen lääke vähentää veren "huonojen" rasvojen määrää

Kaksi New England Journal of Medicine -lehdessä julkaistua tuoretta tutkimusta tarkastelivat uutta lääkettä nimeltä olesarsen, jonka tarkoituksena on alentaa veren "huonojen" rasvojen, triglyseridien, määrää.

Molemmat tutkimukset osoittivat, että olesarseeni alensi merkittävästi triglyseriditasoja.

Ionis Pharmaceuticalsin valmistama Olesarsen alentaa myös muiden sairausriskiin liittyvien veren rasvojen määrää.

Lääke voidaan pian hyväksyä harvinaista familiaalista kylomikronemiaoireyhtymää sairastaville ihmisille, jotka todennäköisesti hyötyvät lääkkeestä eniten.

Ovatko kaikki veren rasvat haitallisia?

Noin 95 % syömistämme rasvoista on triglyseridejä, jotka ovat tärkeä energianlähde. Syömisen jälkeen triglyseridit päätyvät lopulta verenkiertoon.

Siellä ne kulkeutuvat lihaksiin, joissa niitä käytetään energiana, tai maksaan ja rasvasoluihin varastoitavaksi.

Vaikka triglyseridit ovat elintärkeitä terveydelle, korkeat pitoisuudet liittyvät lisääntyneeseen sydän- ja verisuonitautien ja aivohalvauksen riskiin.

Kun triglyseriditasot ovat erityisen korkeat, lääkärit kutsuvat sitä hypertriglyseridemiaksi. Vakavissa tapauksissa tämä voi johtaa akuuttiin haimatulehdukseen – haiman akuuttiin tulehdukseen, joka voi olla vakavissa tapauksissa kohtalokas.

Perinnöllinen kylomikronemiaoireyhtymä on harvinainen sairaus, joka johtaa kohonneisiin triglyseriditasoihin. Tätä sairautta sairastavilla ihmisillä on vielä suurempi riski sairastua akuuttiin haimatulehdukseen.

"Huonojen" rasvojen väheneminen verenkierrossa

Yhdysvalloissa arvioidaan, että joka neljännellä ihmisellä on korkeat triglyseriditasot.

Jotkut näistä ihmisistä reagoivat hyvin lääkkeisiin, kuten statiineihin. Triglyserideihin suoraan vaikuttavat hoidot ovat kuitenkin rajalliset.

Tietyt elämäntapamuutokset, kuten terveellinen ruokavalio, säännöllinen liikunta ja tupakoinnin lopettaminen, voivat myös auttaa alentamaan triglyseriditasoja.

Kalifornian yliopiston San Franciscossa toimivan lääketieteen emeritusprofessori, lääketieteen tohtori Kenneth Feingold, joka ei ollut mukana tutkimuksessa, sanoi kuitenkin, että familiaalisen kylomikronemian oireyhtymää sairastavien ihmisten "on erittäin vaikea saavuttaa elämäntapamuutoksia. Heidän on noudatettava erittäin vähärasvaista ruokavaliota".

"Siksi on erittäin vaikea saavuttaa tyydyttävä triglyseriditasojen lasku elämäntapamuutoksilla." Jotkut ihmiset hyötyvät, mutta "toisilla potilailla kohonneet triglyseridiarvot johtuvat pääasiassa geneettisistä tekijöistä, ja elämäntapamuutoksilla on vain kohtalainen vaikutus", hän sanoi.

Olezarsenin tutkimus ja sydän- ja verisuonitautien riski

Ensimmäiseen tutkimukseen osallistui 154 osallistujaa, joilla oli joko vaikea hypertriglyseridemia tai keskivaikea hypertriglyseridemia ja lisääntynyt sydän- ja verisuonitautien riski.

He saivat kuukausittain olesarseenia tai lumelääkettä. Olesarseenia saaneet potilaat jaettiin kahteen ryhmään: ensimmäinen ryhmä sai 50 milligramman (mg) annoksen ja toinen ryhmä 80 mg:n annoksen.

Lumelääkkeeseen verrattuna olesarseenia ottaneilla triglyseriditasot laskivat 49,3 % (50 g:n ryhmä) ja 53,1 % (80 mg:n ryhmä).

He havaitsivat myös merkittäviä laskuja muissa sydän- ja verisuonitautien riskiin liittyvissä veren rasvoissa, nimittäin APOC3:ssa, apolipoproteiini B:ssä ja ei-HDL-kolesterolissa.

Olesarsenin toinen tutkimus ja akuutti haimatulehdus

Toiseen tutkimukseen tutkijat rekrytoivat 66 familiaalista kylomikronemiaoireyhtymää sairastavaa henkilöä. Osallistujat jaettiin kolmeen ryhmään, ja he saivat lumelääkettä, 50 mg olesarseenia neljän viikon välein tai 80 mg olesarseenia neljän viikon välein. Tutkimus kesti 53 viikkoa.

Kuuden kuukauden kuluttua tutkijat havaitsivat, että 80 mg:n annos alensi merkittävästi triglyseriditasoja, kun taas 50 mg:n annos ei.

Merkittävää on, että myös akuutin haimatulehduksen ilmaantuvuus väheni.

Ionis Pharmaceuticalsin tutkijat selittivät, että "vain yhdellä potilaalla 80 mg:n ryhmässä oli akuutti haimatulehdus verrattuna 11 lumelääkeryhmään. Tämä tärkeä havainto tukee mahdollisuutta, että olesarseenista tulisi [familiaalisen kylomikronemian oireyhtymän] potilaiden hoitostandardi."

Merkittäviä hyötyjä sydämelle ja haimalle

Cheng-Han Chen, lääketieteen tohtori, laillistettu interventionaalinen kardiologi ja MemorialCare Saddleback Medical Centerin rakenteellisen sydänohjelman lääketieteellinen johtaja Laguna Hillsissä, Kaliforniassa, sanoi, että olesarseeni "näyttää olevan paljon tehokkaampi kuin nykyiset hoidot triglyseriditasojen alentamisessa. Tasot potilailla, joilla on vakavasti kohonneet tasot."

Gerald Watts, Winthropin sisätautien professori Länsi-Australian yliopistosta, kirjoitti pääkirjoituksen kahdesta uudesta tutkimuksesta.

Hyväksytäänkö lääke? Watts sanoi odottavansa olesarseenin hyväksynnän pian familiaalisen kylomikronemian hoitoon, mutta tarvitsemme lisää tutkimuksia ihmisillä, joilla on kohtalainen tai korkea triglyseridipitoisuus.

Vaikka olesarseeni voi olla hyödyllinen ihmisille, joilla on kohonneet triglyseriditasot, useimmat asiantuntijat uskovat, että sitä käyttävät ensisijaisesti ihmiset, joilla on familiaalinen kylomikronemiaoireyhtymä.

"Näille henkilöille", Feingold selitti, "Yhdysvalloissa ei tällä hetkellä ole lääkkeitä, jotka tehokkaasti alentaisivat triglyseriditasoja ja vähentäisivät haimatulehduksen riskiä. Lääkkeelle on kiireellinen tarve tämän harvinaisen, merkittävää sairastuvuutta aiheuttavan sairauden hoitamiseksi."

Hän kutsui lääkettä "merkittäväksi edistysaskeleeksi tämän häiriön hoidossa".

Voiko tätä lääkettä käyttää sydän- ja verisuonitautien hoitoon?

Vaikka nämä tulokset ovat vaikuttavia, erityisesti familiaalista kylomikronemiaoireyhtymää sairastavilla, kokonaishyödyt kohtalaisen korkean triglyseridipitoisuuden omaaville ovat vähemmän selkeitä.

"Kohtalaisesta hypertriglyseridemiasta kärsivillä potilailla triglyseridiarvojen lasku oli vaikuttavaa ja parempaa kuin muilla lääkkeillä. On huomattava, että olesarseeni ei ainoastaan alentanut triglyseridejä, vaan myös ei-HDL-kolesterolin ja apolipoproteiini B:n tasoja", Feingold sanoi.

Hän kuitenkin lisäsi varauksen: "Aiemmat tutkimukset, joissa statiinihoitoa saavilla potilailla on käytetty muita triglyseridipitoisuutta alentavia lääkkeitä, eivät ole osoittaneet, että triglyseridien alentaminen vähentäisi sydän- ja verisuonitautien riskiä."

Joten ennen kuin suositellaan olesarseenia näille ihmisille, Feingold sanoi: "Tarvitsemme tutkimuksia, jotka osoittavat, että hoito tällä lääkkeellä vähentää ateroskleroosin kehittymistä ja sydän- ja verisuonitapahtumien riskiä."

Cheng tuki tätä näkemystä: "Tarvitaan pitkäaikaisia turvallisuutta ja tehokkuutta tutkivia tutkimuksia, ennen kuin tästä hoidosta tulee yleisesti hyväksytty."

Feingold vaati myös pidempiä ja suurempia tutkimuksia lääkkeiden turvallisuuden selvittämiseksi. Hän selitti, että jotkut todisteet viittaavat siihen, että olesarseeni "saattaa vaikuttaa verihiutaleisiin joillakin potilailla".

Tutkimus on julkaistu New England Journal of Medicine -lehdessä.