Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Tutkimus paljastaa, että proteiinien vuorovaikutus on mahdollinen tapa parantaa ALS:ää
Viimeksi tarkistettu: 02.07.2025
Kanadassa Länsi-Ontarion yliopiston tutkijaryhmä, jota johtaa tohtori Michael Strong, on hyväntekeväisyyden ansiosta löytänyt mahdollisen parannuskeinon amyotrofiseen lateraaliskleroosiin (ALS).
Tutkimus, joka havainnollistaa, miten proteiinien väliset vuorovaikutukset voivat säilyttää tai estää ALS:n tunnusmerkiksi muodostuneen hermosolukuoleman, on Temerty-säätiön tukeman vuosikymmenten tutkimuksen huipentuma.
”Lääkärinä minulle on todella tärkeää voida sanoa potilaalle tai perheelle: ’Yritämme pysäyttää tämän taudin’”, sanoi Strong, kliinikko-tiedemies, joka on omistanut uransa ALS-taudin parannuskeinon löytämiselle. ”Tähän pisteeseen pääseminen on vienyt 30 vuotta työtä; 30 vuotta perheiden, potilaiden ja heidän läheistensä hoitamista, kun meillä oli vain toivoa. Se antaa meille syyn uskoa, että olemme löytäneet parannuskeinon.”
ALS, joka tunnetaan myös nimellä Lou Gehrigin tauti, on heikentävä neurodegeneratiivinen sairaus, joka häiritsee asteittain lihasten säätelystä vastaavia hermosoluja, mikä johtaa lihasten surkastumiseen, halvaantumiseen ja lopulta kuolemaan. ALS-potilaan keskimääräinen elinajanodote diagnoosin jälkeen on vain kahdesta viiteen vuotta.
Brain-lehdessä julkaistussa tutkimuksessa Strongin tiimi havaitsi, että ALS-taudin vaikutuksen alaisena olevien hermosolujen kahden proteiinin välisen vuorovaikutuksen kohdistaminen voi pysäyttää tai kääntää taudin etenemisen. Tiimi tunnisti myös mekanismin, joka tekee tämän mahdolliseksi.
”On tärkeää huomata, että tämä vuorovaikutus voi olla avainasemassa hoitojen kehittämisessä paitsi ALS:ään myös muihin siihen liittyviin neurologisiin sairauksiin, kuten frontotemporaaliseen dementiaan”, sanoi Strong, jolla on Arthur J. Hudsonin professuuri ALS-tutkimuksessa Western Universityn Schulichin lääketieteellisessä ja hammaslääketieteellisessä tiedekunnassa. ”Tämä on käänteentekevä.”
Lähes kaikilla ALS-potilailla TDP-43-niminen proteiini on vastuussa solujen sisällä olevien epänormaalien kokkareiden muodostumisesta, mikä aiheuttaa solujen kuoleman. Viime vuosina Strongin tiimi on löytänyt toisen proteiinin, RGNEF:n, joka toimii TDP-43:n vastaisesti.
Tutkijaryhmän viimeisin läpimurto tunnisti RGNEF-proteiinin tietyn fragmentin, NF242:n, joka voi lieventää ALS:ää aiheuttavan proteiinin toksisia vaikutuksia. Tutkijat havaitsivat, että kun nämä kaksi proteiinia ovat vuorovaikutuksessa keskenään, ALS:ää aiheuttavan proteiinin toksisuus eliminoituu, mikä vähentää merkittävästi hermosolujen vaurioita ja estää niiden kuoleman.
TDP-43-NF242-vuorovaikutuksen mallinnus. Lähde: Brain (2024). DOI: 10.1093/brain/awae078
Banaanikärpäsillä tehdyissä kokeissa tämä lähestymistapa pidensi merkittävästi elinikää, paransi motorisia toimintoja ja suojasi hermosoluja rappeutumiselta. Vastaavasti hiirimalleissa lähestymistapa johti eliniän ja liikkuvuuden pidentymiseen sekä neuroinflammaation merkkiaineiden vähenemiseen.
Polku tiimin löydökseen tasoitti Temertyn perheen pitkäaikainen investointi ALS-tutkimukseen Western Universityssä – tukea, jota Strong kutsuu "todella mullistavaksi".
Nyt Strong ja hänen tiiminsä ovat asettaneet tavoitteeksi saattaa potentiaalisen hoitonsa kliinisiin ihmiskokeisiin viiden vuoden kuluessa Temerty-säätiön uuden lahjoituksen ansiosta.
Northland Power Inc:n perustajan James Temertyn ja Louise Arcand Temertyn perustama rahasto sijoittaa viiden vuoden aikana 10 miljoonaa dollaria tukeakseen seuraavia askeleita tämän hoidon tuomiseksi ALS-potilaille.
Tohtori Michael Strong, joka toimii Arthur J. Hudsonin professuurina ALS-tutkimuksessa Schulichin lääketieteellisen ja hammaslääketieteen tiedekunnassa Western Universityssä, on löytänyt proteiinin, joka voisi johtaa ALS-taudin parannuskeinoon. Kuva: Allan Lewis / Schulichin lääketieteen ja hammaslääketieteen tiedekunta
”Tehokkaan hoidon löytäminen ALS-tautiin merkitsisi todella paljon tämän kauhean sairauden kanssa eläville ihmisille ja heidän läheisilleen”, sanoi James Temerty. ”Western University rikkoo ALS-tietämyksen rajoja, ja olemme innoissamme voidessamme osallistua tämän läpimurtotutkimuksen seuraavaan vaiheeseen.”
Temerty-säätiön uusi lahjoitus nostaa perheen kokonaisinvestoinnin neurodegeneratiivisten sairauksien tutkimukseen Western Universityssä 18 miljoonaan dollariin.
”Tohtori Strongin väsymätön omistautuminen asialleen on yhtä vahvaa kuin Temertyn perheen syvä halu vaikuttaa tuhansien ihmisten elämään ympäri maailmaa, joilla on diagnosoitu tämä tuhoisa sairaus”, sanoi Western Universityn rehtori Alan Shepard. ”Temerty-säätiön investointi ja visio ovat nopeuttaneet edistystä tehokkaan ALS-hoidon löytämisessä. Olemme kiitollisia Temertyn perheen sitoutumisesta elämää mullistavaan tutkimukseen.”
"Tämä on käännekohta ALS-tutkimuksessa, jolla on potentiaalia todella muuttaa potilaiden elämää", sanoi Schulichin lääketieteellisen ja hammaslääketieteen tiedekunnan dekaani, tohtori John Yu.
”Tohtori Strongin johtajuuden, jatkuvien investointiemme parhaisiin työkaluihin ja teknologiaan sekä Temerty-säätiön tuen ansiosta olemme innoissamme voidessamme ilmoittaa uuden toivon aikakauden alkamisesta ALS-potilaille.”
Työn tuloksia on kuvattu yksityiskohtaisesti Brain-lehdessä julkaistussa artikkelissa.