Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Geeniterapia hyväksytty ensimmäistä kertaa sairauden hoitoon
Viimeksi tarkistettu: 01.07.2025
Euroopan lääketieteen historiassa on tapahtumassa merkittävä tapahtuma: geeniterapian käytännön käyttö perinnöllisen sairauden hoidossa hyväksytään ensimmäisen kerran.
Euroopan lääkevirasto on suositellut hoitoa harvinaiseen geneettiseen sairauteen, joka estää potilaita sulattamasta rasvaa.
Tämän suosituksen perusteella Euroopan komission on tehtävä lopullinen päätös kyseisen hoitomenetelmän hyväksyttävyydestä.
Geeniterapian periaate on yksinkertainen: jos ihmisen geneettisestä koodista löytyy vika, se korvataan laboratoriossa luodulla geneettisellä materiaalilla, jolla on halutut ominaisuudet.
Todellisuudessa asiat eivät kuitenkaan ole niin yksinkertaisia. Yhdysvalloissa tehtyjen kliinisten kokeiden aikana teini-ikäinen Jesse Gelsinger kuoli ja muut potilaat sairastuivat leukemiaan.
Tällä hetkellä geeniterapiamenetelmiä ei käytetä Euroopassa tai Yhdysvalloissa.
Ensimmäinen geenilääke
Euroopan lääketieteellisen komission lääkevalmistekomitea on arvioinut Glybera-lääkevalmisteen käytön Buerger-Grutzin taudin, perinnöllisen lipoproteiinilipaasin puutoksen, hoidossa.
Tämä oireyhtymä vaikuttaa yhteen miljoonasta ihmisestä. Kärsijöillä on vaurioitunut geenirakenne, joka vastaa rasvojen hajottamisesta ruoansulatuskanavassa.
Tämä johtaa rasvojen kertymiseen vereen, nivuskipuun ja akuuttiin haimatulehdukseen.
Tähän asti ainoa tapa lievittää tällaisten potilaiden tilaa oli tiukka rasvaton ruokavalio.
Uusi hoitomuoto käyttää virusta, joka tartuttaa lihaskudosta ja vie elimistöön kopion ehjästä geenistä.
Sitä suositellaan potilaille, jotka kärsivät akuutista haimatulehduksesta, haimatulehduksesta ja jotka eivät reagoi ruokavalioon.
Viallisen geenin korvaaminen
Uuden lääkkeen valmistaja, lääkeyhtiö UniQure, sanoi päätöksen olevan merkittävä tapahtuma potilaille ja koko lääketieteelle.
Yhtiön toimitusjohtaja Jorn Aldag sanoi: "Lipoproteiinilipaasin puutoksesta kärsivät potilaat pelkäävät syödä normaalia ruokaa, koska se voi johtaa akuuttiin ja erittäin kivuliaaseen haiman tulehdukseen, joka usein johtaa sairaalahoitoon."
"Nyt – ensimmäistä kertaa historiassa – on luotu hoitomenetelmä, joka paitsi vähentää tulehdusriskiä, myös vaikuttaa pitkällä aikavälillä myönteisesti potilaan tilaan", hän lisäsi.
Kiinasta on tullut ensimmäinen maa maailmassa, joka on virallisesti hyväksynyt geeniterapiamenetelmien käytön.
[