Implantoitava sydänpumppu tarjoaa toivoa lapsille, jotka odottavat sydämensiirtoa.

Pieni implantoitava sydänpumppu, joka voisi auttaa lapsia odottamaan sydämensiirtoa kotona sairaalan sijaan, on osoittanut hyviä tuloksia ensimmäisen vaiheen kliinisessä tutkimuksessa.

Pumppu, uudentyyppinen kammioavusteinen hoitolaite eli VAT-laite, kiinnitetään kirurgisesti sydämeen tehostamaan sen verenpumppaustoimintaa sydämen vajaatoimintaa sairastavilla, mikä vapauttaa aikaa luovuttajan sydämen löytämiseen. Uusi pumppu voisi täyttää tärkeän aukon lasten sydämensiirtohoidossa.

Tutkimuksessa, jossa arvioitiin seitsemän lapsen, jotka saivat uuden pumpun heikentyneen sydämensä tukemiseksi, kykyjä, kuusi sai lopulta sydämensiirron ja yhden lapsen sydän toipui, joten elinsiirtoa ei tarvittu. Tulokset julkaistiin The Journal of Heart and Lung Transplantation -lehdessä. Stanfordin lääketieteellinen tiedekunta johti tutkimusta, johon osallistui useita lääketieteellisiä keskuksia Yhdysvalloissa.

Jos laitteen laajempi tutkimus vahvistaa alustavat tulokset, sydämensiirron odottaminen voi helpottua pienille lapsille ja heidän perheilleen. Uusi pumppu, nimeltään Jarvik 2015 Ventricular Assist Device, on hieman AA-paristoa suurempi ja se voidaan asentaa jopa 8-kiloisiin lapsiin. Asennetun pumpun avulla lapset voivat tehdä monia normaaleja toimintoja odottaessaan sydämensiirtoa.

Sitä vastoin ainoa saatavilla oleva kammioavusteinen laite, jota käytetään sydämen vajaatoimintaa sairastavien pienten lasten tukemiseen, Berlin Heart -niminen pumppu, ei ole implantoitava; se on suunnilleen suuren matkalaukun kokoinen. Se painaa 20–90 kiloa mallista riippuen ja kiinnitetään lapseen kahdella kanyylillä, jotka ovat lähes puutarhaletkun kokoisia.

Berlin Heartilla on myös melko korkea aivohalvauksen riski ja useimmissa tapauksissa se vaatii sairaalahoitoa, mikä tarkoittaa, että lapset viettävät usein kuukausia sairaalassa odottamassa luovutettua sydäntä. Tämän seurauksena sydämensiirtoa odottavien lasten taakka on paljon suurempi kuin sydänpumppua tarvitsevien aikuisten, jotka yleensä kotiutetaan sairaalasta samanlaisten diagnoosien kanssa.

"Vaikka olemme äärimmäisen kiitollisia Berlin Heartista, hengenpelastuslaitteesta, aikuisille tarkoitetut kammioavusteiset laitteet paranevat joka vuosikymmen, ja lastenlääketieteessä käytämme 1960-luvun teknologiaa", sanoi tutkimuksen pääkirjoittaja, lastenkardiologi ja lastenlääketieteen professori Stanfordin lääketieteellisessä tiedekunnassa, tohtori Christopher Almond.

Almondin mukaan implantoitavia kammioavusteisia laitteita on ollut saatavilla aikuisille yli 40 vuoden ajan. Nämä laitteet eivät ainoastaan sovi potilaiden rintaan, vaan ne ovat myös turvallisempia ja helppokäyttöisempiä kuin ulkoiset laitteet, kuten Berlin Heart. Potilaat voivat asua kotona, käydä töissä tai koulussa ja kävellä ja pyöräillä.

Lastenlääketieteellisen teknologian kehityksen jälkeenjääneisyys on ongelma muille sydänsairauksia sairastavien lasten auttamiseen suunnitelluille laitteille ja lastenlääketieteelle yleensä, Almond toteaa. "Lasten ja aikuisten saatavilla olevassa lääketieteellisessä teknologiassa on valtava ero, mikä on tärkeä kansanterveysongelma, johon markkinat pyrkivät puuttumaan, koska sydämen vajaatoiminnan kaltaiset sairaudet ovat harvinaisia lapsilla", hän sanoo.

Tutkimuksen vanhempi kirjoittaja on tohtori William Male, kardiologian johtaja Children's Healthcare of Atlantassa.

Paljon harvemmat lapset kuin aikuiset tarvitsevat sydämensiirtoa, joten lääkeyhtiöillä on vain vähän kannustimia kehittää lapsille tarkoitettua miniatyyripumppua. Pienen lasten kammioavustinlaitteen puute kuitenkin rasittaa terveydenhuoltojärjestelmää, sillä Berlin Heartissa hoidettaville lapsille kertyy suuria lääkärikuluja ja he voivat viettää kuukausia sairaalapaikkoja erikoistuneissa sydän- ja verisuonitautien hoitoyksiköissä, mikä voi vähentää näiden vuodepaikkojen saatavuutta muille potilaille.

Lupaavia alustavia tuloksia

Vuonna 2015 tehtyyn Jarvikin kammioavustuslaitetta koskevaan tutkimukseen osallistui seitsemän lasta, joilla oli systolinen sydämen vajaatoiminta. Sairaus vaikuttaa sydämen suurimpaan pumppauskammioon, vasempaan kammioon, joka pumppaa verta sydämestä muualle kehoon. Kuudella lapsella systolisen sydämen vajaatoiminnan aiheutti tila nimeltä dilatoiva kardiomyopatia, jossa sydänlihas laajenee ja heikkenee eikä pumppaa verta kunnolla. Yhden lapsen sydän oli heikentynyt täydellisen sydänkatkoksen (sydämen sähköiskun) vuoksi, joka johtui lupuksesta, autoimmuunisairaudesta. Kaikki tutkimukseen osallistuneet lapset olivat sydämensiirron odotuslistalla.

Jokaiselle lapselle asennettiin Jarvik 2015 -laite kirurgisesti vasempaan kammioon, sydämen suurimpaan pumppauskammioon. Samanaikaisesti jokaiselle annettiin lääkitystä veritulppien estämiseksi ja aivohalvauksen riskin vähentämiseksi. Lapset olivat 8 kuukauden ja 7 vuoden ikäisiä, kun pumput asetettiin, ja heidän painonsa oli 8–20 kiloa. Pumppua voidaan käyttää enintään 29 kiloa painaville lapsille.

Jos lääketieteen sääntelyviranomaiset hyväksyvät uuden pumpun, lääkärit arvioivat, että noin 200–400 lasta maailmanlaajuisesti vuosittain voisi olla ehdokkaana sen käyttöön.

Tutkimuksessa arvioitiin, pystyisikö pumppu tukemaan potilaita vähintään 30 päivän ajan pysähtymättä tai aiheuttamatta vakavaa aivohalvausta. Tutkijat keräsivät myös alustavia turvallisuus- ja tehokkuustietoja suunnitellakseen suuremman, keskeisen tutkimuksen, joka mahdollistaisi elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) hyväksynnän.

Vaikka pumppu on alun perin suunniteltu mahdollistamaan lasten sydänsiirtoa odottamisen kotona kliinisessä tutkimuksessa, osallistujat pysyivät sairaalassa tarkkailussa, kunnes he saivat sydämensiirron tai toipuivat. Tutkijat seurasivat osallistujien verenpainetta, joka oli osoitus heidän veritulppien ja aivohalvauksen riskistään; mittasivat hemoglobiinitasoja nähdäkseen, tuhosivatko pumput punasoluja; ja seurasivat potilaita muiden komplikaatioiden varalta.

Lapset käyttivät pumppua keskimäärin 149 päivää. Kuudelle lapselle tehtiin sydämensiirto, ja yksi lapsi toipui.

Useilla lapsilla oli komplikaatioita uuden pumpun kanssa. Yksi lapsi, jonka sydän toipui, sai iskeemisen aivohalvauksen (veritulpan vuoksi), kun sydän vahvistui tarpeeksi kilpailemaan pumpun kanssa. Pumppu poistettiin, ja lapsi jatkoi toipumistaan ja oli elossa vuotta myöhemmin. Toisella potilaalla oli sydämen oikean puolen vajaatoiminta, ja hänet vaihdettiin Berlin Heart -pumppuun odottaessaan elinsiirtoa.

Useimmilla potilailla komplikaatiot olivat hallittavissa ja yleisesti ottaen linjassa sen kanssa, mitä lääkärit odottavat, kun lapsi on kytketty Berlin Heart -pumppuun.

Elämänlaatukyselyt osoittivat, että laite ei häirinnyt useimpia lapsia, eivätkä he tunteneet siitä kipua ja pystyivät osallistumaan useimpiin leikkitoimintoihin. Eräs perhe kertoi, että heidän pumpulla varustettu taaperonsa pystyi säilyttämään paljon paremman liikkuvuuden kuin hänen vanhempi veljensä, jota aiemmin tuki Berlin Heart -pumppu.

Suurempi tutkimus suunnitteilla Yhdysvaltain kansallinen terveyslaitos (NIH) on myöntänyt rahoitusta laajennetulle tutkimukselle, jonka avulla tutkijat voivat testata uuden pumpun hyödyllisyyttä tarkemmin ja kerätä tietoja FDA:n hyväksyttäväksi. Tutkimuksen seuraava vaihe alkaa nyt; tutkijat suunnittelevat ensimmäisen potilaan rekrytoimista vuoden 2024 loppuun mennessä. Tutkimusryhmä aikoo rekrytoida 22 osallistujaa 14 lääketieteellisessä keskuksessa Yhdysvalloissa ja kahdessa toimipisteessä Euroopassa.

"Olemme innoissamme voidessamme aloittaa tutkimuksen seuraavan vaiheen", Almond sanoi. "Olemme voittaneet useita haasteita saadaksemme työn tähän pisteeseen, ja on jännittävää, että lapsille, joilla on loppuvaiheen sydämen vajaatoiminta ja jotka tarvitsevat pumpun, joka toimii siltana elinsiirtoon, saattaa olla parempia vaihtoehtoja."