Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Keinotekoiset kromosomit voivat auttaa perinnöllisten sairauksien hallinnassa
Viimeksi tarkistettu: 01.07.2025
Kantasoluinstituutin lehdistöpalvelun mukaan Japanin Tottorin yliopistossa sijaitsevan kromosomirakennuskeskuksen tutkijat ovat onnistuneet saamaan keinotekoisia ihmisen kromosomeja, joita voidaan käyttää geeni- tai soluterapiassa perinnöllisten sairauksien poistamiseksi.
Keskuksen johtajana toimiva professori Mitsuo Oshimura on tehnyt vuosien ajan vakavaa tutkimusta perinnöllisten sairauksien hoidon alalla lisäämällä keinotekoisia kromosomeja niin sanotuista indusoiduista pluripotenteista kantasoluista, jotka muodostetaan kehittyneistä somaattisista soluista käyttämällä neljän geenin (transkriptiotekijöiden) ilmentämismenetelmää.
Tutkija tuli siihen tulokseen, että hänen ehdottamansa menetelmä mahdollistaa sellaisten sairauksien hoidon kuin Duchennen lihasdystrofia, vaarallinen hermo-lihasjärjestelmän sairaus, jossa lihaskuiduissa tapahtuu muutoksia. Tämän taudin syynä pidetään geenin mutaatiota, joka liittyy erityisen proteiinin, dystrofiinin, synteesiin. Ja oireet ovat havaittavissa jo ensimmäisinä elinvuosina ja aiheuttavat vakavan uhan terveydelle.
Professori Oshimura suoritti kokeensa hiirillä, koska tämä menetelmä tiettyjen hoitomenetelmien, lääkkeiden ja lääkinnällisten laitteiden tehokkuudesta tosiasiallisen näytön saamiseksi soveltuu parhaiten korkealaatuiseen tutkimukseen eikä vaadi lisälaitteita, kuten lääketieteellisen jätteenkäsittelylaitosta, lukuisia diagnostisia laitteita ja keinoja potilaiden tilan seurantaan.
Kokeet vahvistivat, että keinotekoisten kromosomien käyttöön perustuva geeniterapia edistää aktiivisesti lihaskudoksen normalisoitumista hiirillä. Uuden menetelmän taustalla on ajatus sellaisen kromosomin rakentamisesta, jonka on kannettava haluttu DNA-fragmentti "korjatussa" muodossa – ilman mutaatiota. Kromosomi sijoitetaan sitten valmistettuun kantasoluun, joka toimii "oikean" geenin vehikkelinä. Sitten viljelyprosessissa saadaan uusia soluja, jotka voidaan siirtää taudin vaurioituneisiin elimiin tai kudoksiin.
Asiantuntijat uskovat, että uudella teknologialla on suuri tulevaisuus, koska sitä voidaan käyttää suurten DNA-osien tuomiseen soluihin ilman pelkoa olemassa olevan genomin eheydestä. Keinotekoisesti luotujen kromosomien etuja virus- tai muihin vektorijärjestelmiin verrattuna ovat niiden valtava geneettinen kapasiteetti, vakaus mitoottisella tasolla, uhkien puuttuminen isäntägenomiin ja kyky poistaa modifioituja kromosomeja soluista.
[