Kaikki iLive-sisältö tarkistetaan lääketieteellisesti tai se tarkistetaan tosiasiallisen tarkkuuden varmistamiseksi.
Meillä on tiukat hankintaohjeet ja vain linkki hyvämaineisiin mediasivustoihin, akateemisiin tutkimuslaitoksiin ja mahdollisuuksien mukaan lääketieteellisesti vertaisarvioituihin tutkimuksiin. Huomaa, että suluissa ([1], [2] jne.) Olevat numerot ovat napsautettavia linkkejä näihin tutkimuksiin.
Jos sinusta tuntuu, että jokin sisältö on virheellinen, vanhentunut tai muuten kyseenalainen, valitse se ja paina Ctrl + Enter.
Kliinikot raportoivat onnistumisesta ensimmäisessä lääkkeen kokeilussa potilaalla, jolla oli tromboottinen trombosytopeeninen purppura.
Viimeksi tarkistettu: 02.07.2025
Massachusettsin yleissairaalan tutkijaryhmä käytti uutta lääkettä pelastaakseen immuunitromboottista trombosytopenista purppuraa (iTTP) sairastavan potilaan hengen. iTTP on harvinainen sairaus, jolle on ominaista hallitsematon verihyytymien muodostuminen pienissä verisuonissa.
Tiimi kuvasi New England Journal of Medicine -lehdessä ensimmäisen kliinisen tapauksen, jossa lääkettä käytettiin iTTP:n hoitoon.
"Lääke on geenimuunneltu versio iTTP:n puuttuvasta entsyymistä, ja osoitimme, että se pystyi kääntämään taudin etenemisen potilaalla, jolla oli erittäin vaikea sairauden muoto", sanoi tutkimuksen pääkirjoittaja, lääketieteen tohtori Pavan K. Bendapudi, tutkija Massachusettsin yleissairaalan hematologian ja verensiirtopalvelun osastolla ja lääketieteen apulaisprofessori Harvardin lääketieteellisessä tiedekunnassa.
ITTP johtuu autoimmuunihyökkäyksestä ADAMTS13-entsyymiä vastaan, joka vastaa veren hyytymiseen osallistuvan suuren proteiinin hajottamisesta. Tämän hengenvaarallisen verisairauden tärkein hoitomuoto on plasmafereesi, jossa poistetaan haitallisia autovasta-aineita ja tuotetaan lisää ADAMTS13-entsyymiä.
Plasmafereesi aiheuttaa kliinisen vasteen useimmilla potilailla, mutta voi palauttaa korkeintaan noin puolet normaalista ADAMTS13-aktiivisuudesta. Sitä vastoin ihmisen ADAMTS13:n rekombinanttimuoto (rADAMTS13) tarjoaa mahdollisuuden ADAMTS13:n annosteluun huomattavasti enemmän.
RADAMTS13 hyväksyttiin äskettäin synnynnäistä tromboottista trombosytopenista purppuraa sairastaville potilaille, joita esiintyy potilailla, joilla ADAMTS13-geeni on syntynyt kokonaan.
On edelleen kyseenalaista, onko rADAMTS13 tehokas iTTP:ssä, kun otetaan huomioon inhiboivien anti-ADAMTS13-autovasta-aineiden läsnäolo, mutta Bendapudi ja kollegat ovat saaneet Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) luvan käyttää valmistajan toimittamaa rADAMTS13:a myötätuntoisen käyttöprotokollan mukaisesti kuolevalla potilaalla, jolla on hoitoresistentti iTTP.
"Havaitsimme, että rADAMTS13 käänsi nopeasti taudin etenemisen tässä potilaassa, vaikka aiemmin uskottiin, että ADAMTS13:a vastaan kohdistuvat estävät autovasta-aineet tekisivät lääkkeestä hyödyttömän tässä tilassa", Bendapudi sanoi.
"Olimme ensimmäiset lääkärit Yhdysvalloissa, jotka käyttivät rADAMTS13:a iTTP:n hoitoon, ja tässä tapauksessa se auttoi pelastamaan nuoren äidin hengen."
Bendapudi totesi, että rADAMTS13-infuusio esti potilaan inhiboivia autovasta-aineita ja kumosi iTTP:n tromboottiset vaikutukset. Tämä vaikutus havaittiin lähes välittömästi rADAMTS13:n annon jälkeen, kun päivittäinen plasmanvaihto ei ollut onnistunut saamaan aikaan remissiota.
"Uskon, että rADAMTS13:lla on potentiaalia korvata akuutin iTTP:n nykyinen hoitostandardi. Tarvitsemme suurempia, hyvin suunniteltuja tutkimuksia tämän mahdollisuuden arvioimiseksi", Bendapudi sanoi.
Satunnaistettu faasi IIb:n kliininen tutkimus rADAMTS13:sta iTTP:ssä on aloitettu.