Geeniterapiaa käytetään verisyöpien hoitoon

Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto FDA on antanut suosituksen geeniterapian käytöstä leukemian hoidossa.

Hoito koostuu potilaan geneettisen solukoodin muuttamisesta.

Kehossa olevia geneettisesti muunneltuja lymfosyyttisoluja käytetään "elävänä lääkkeenä", koska ne ohjaavat immuunijärjestelmää taistelemaan leukemiaa vastaan, mikä useimmiten aiheuttaa pitkän ja vakaan remissiojakson.

Asiantuntijat voivat vain odottaa myönteistä vastausta asiantuntijoilta. Jos asiat kehittyvät suunnitelmien mukaan, geeniterapiaa käytetään tänä vuonna.

Uuden menetelmän esittelee lääkeyhtiö Novartis, ja sen kehittivät Pennsylvanian yliopiston tutkijat.

Geeniterapiaa käytetään B-solujen akuuttia lymfaattista leukemiaa sairastavien potilaiden hoitoon. Tutkijat ovat vakuuttuneita siitä, että hoito on merkityksellinen potilaille, joilla on multippeli myelooma, tietyt aggressiiviset aivokasvainten syöpätyypit ja muut kasvaimet.

Hoidon ydin on se, että potilaan T-lymfosyyttejä muunnellaan geneettisesti, jolloin ne asettuvat pahanlaatuisia soluja vastaan. Neutralisoitua HIV- pohjaista virusta käytetään häiritsemään lymfosyyttien DNA:ta. Virus siirtää halutun geenin solurakenteisiin aiheuttamatta taudin kehittymistä.

Modifioidut T-lymfosyytit lähetetään sitten etsimään ja tuhoamaan syöpäsoluja. Ne pystyvät havaitsemaan ne CD19-merkkiaineen ansiosta.

Kaikki edellä kuvattu on tietenkin teoreettinen puoli. Käytännössä kaikki näyttää yksinkertaisemmalta. Potilaan laskimosta otetaan pieni määrä verta, se jäädytetään ja lähetetään transformaatioon. Sitten solut vaihdetaan ja veri palautetaan potilaan laskimoon. Kokeet ovat osoittaneet, että tällainen toimenpide johti vakaaseen pitkäaikaiseen remissioon jopa yhden injektion jälkeen. Jotkut potilaat toipuivat täysin.

Leukemiaa sairastavat potilaat osallistuivat uuden menetelmän kliiniseen testaukseen. Heidän ikänsä vaihteli kolmesta 25 vuoteen. Ennen kokeilua heidän kehonsa joko eivät reagoineet kemoterapiaan tai heillä oli toistuvia pahenemisvaiheita.

Yksi ensimmäisistä positiivisista tuloksista kirjattiin kuusivuotiaalla tytöllä. Vuonna 2012 hänelle tehtiin geeniterapia, jonka seurauksena tyttö parani täysin. Vuosia on kulunut, ja hänen testinsä ovat edelleen hyvät.

Kirjoittajien mukaan he ovat onnistuneet parantamaan menetelmää viime vuosina. Tämä on mahdollistanut sivuvaikutusten riskin minimoimisen: aiemmin injektion jälkeen saattoi esiintyä oireita, kuten kuumetta, keuhkojen tukkoisuutta ja hypotensiota.

Kaksi vuotta sitten tehtyyn uuteen tutkimukseen osallistui 63 potilasta. Sen seurauksena 52 heistä katosi kokonaan taudista. Yhtätoista ihmistä ei valitettavasti voitu pelastaa. Tutkijat aikovat tarkkailla eloonjääneitä ja parantuneita potilaita vielä viidentoista vuoden ajan.

[ 1 ], [ 2 ], [ 3 ]